У світі проведено майже 300 клінічних випробувань генної терапії на основі вірусного вектора. Приблизно половина з них використовує модифіковані аденоасоційовані віруси (AAV) — маленькі, добре вивчені віруси, які не викликають захворювання у людей.14 грудня 2022 р.
Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило продукти генної терапії для кількох захворювань, включаючи рак, спінальну м’язову атрофію, гемофілію та серповидно-клітинну анемію. Але для більшості людей, генна терапія доступна лише в рамках клінічних випробувань.
Для перевірки генної терапії проводяться сотні досліджень (клінічних випробувань). як лікування генетичних захворювань, раку та ВІЛ/СНІДу. Якщо ви зацікавлені в участі в клінічному дослідженні, поговоріть зі своїм лікарем або спеціалістом-генетиком про те, як взяти участь.
Замість того, щоб просто лікувати захворювання крові, сітківки ока, нервово-м’язові та інші захворювання, ми б усунули їх. Це сьогодення – і перспектива – генної терапії. Але генна терапія відкриває ще більше можливостей і майже необмежений потенціал, крім рідкісних генетичних розладів.
Більшість методів генної терапії все ще знаходяться на стадії клінічних випробувань. Клінічні випробування відіграють важливу роль у пошуку безпечних і ефективних методів лікування. Клінічні випробування досліджують генну терапію для лікування раку, дегенерації жовтої плями та інших захворювань очей, певних генетичних захворювань і ВІЛ/СНІДу.
Доставка гена в неправильну тканину була б неефективною, і це могло б спричинити проблеми зі здоров’ям пацієнта. Наприклад, неправильне націлювання може включити терапевтичний ген у зародкову лінію пацієнта або репродуктивні клітини, які зрештою виробляють сперму та яйцеклітини.