Сарепта є інженерні рішення для рідкісних захворювань з наукою, яка знаходиться на передньому краї точної генетичної медицини. Наші платформи включають: генну терапію, РНК-технології та редагування генів. Ми беремо участь у щоденній гонці, щоб врятувати життя, вкрадені або постраждалі від рідкісних захворювань.
ELEVIDYS показаний для лікування м’язової дистрофії Дюшенна (МДД) у осіб віком принаймні 4 роки.. Для амбулаторних пацієнтів із підтвердженою мутацією в гені DMD. Для пацієнтів, які не пересуваються та мають підтверджену мутацію в гені DMD.
Три дослідницькі групи FDA та двоє високопосадовців рекомендували відхилити заявку Sarepta через недостатні та суперечливі клінічні дані. Вони були скасовані Марксом, керівником центру FDA, який перевіряє генну терапію, який знайшов результати достатньо підтримуючими, щоб розширити етикетку Elevidys.
FDA схвалило Elevidys для генної терапії DMD у Сарепті для розширених показань. Зараз генна терапія показана амбулаторним пацієнтам віком від 4 років і отримала прискорене схвалення для неамбулаторних пацієнтів. Це історія, що розвивається, і вона буде оновлюватися новою інформацією, щойно вона стане доступною.
У червні 2023 року було схвалено першу генну терапію МДД під назвою Елевідіс. Elevidys призначений для лікування основної причини МДД шляхом доставки гена, який кодує функціональний скорочений дистрофін (так званий мікродистрофін Elevidys) у м’язову тканину.